Photo Credit：maxpixel 根據 Associated Press 報導，11/13 在美國加州，一名患有韓特氏症候群 (Hunter Syndrom，粘多糖症 Ⅱ 型) 的 44 歲男子 Brian Madeaux 參與測試，透過體內基因編輯，試圖一勞永逸地治好基因變異疾病。
本次療程由 Sangamo Therapeutics 公司進行，以點滴注入鋅指蛋白及用來修正的基因，到達患者的肝臟處，並直接找到並切下欲修正的基因段落，再貼上正常的基因。近年來 CRISPR 技術帶領基因編輯研究飛快進步，試圖改變基因來治療相關疾病的實驗也不在少數，然而基因編輯都是先在實驗室編輯完成，再注入患者體內，儘管這個做法可以事先確保基因編輯正確以降低風險，不過僅適用於容易在體外編輯的疾病，而且有的效果無法持續；也有的新基因被身體當作多餘的零件，無法準確控制插入 DNA 的位置，甚至因此導致癌症。
鋅指核酸酶技術是在 CRISPR 風行前就存在的另一種編輯技術，這也是鋅指核酸酶技術首次用在韓特氏症候群臨床試驗。韓特氏症候群患者一種用來分解特定碳水化合物的酶，若測試順利進行，鋅指蛋白就能在體內精準地剪下造成疾病的基因，並在正確的位置貼上新基因。
這次試驗目標只需修正患者肝臟 1% 的細胞即可，至於是否成功，三個月後就能見分曉。儘管目前動物試驗相當樂觀，不過以過去基因編輯的經驗，變數很大，而且一旦出錯就沒有回頭路。
不論結果如何，此試驗都是基因療法的一項創舉，而對已經歷姆囊腫、脊柱壓迫矯正、疝氣、膽囊、眼、耳等多達 26 次手術的 Madeaux 來說，他表示自己願意承擔風險，希望能幫助自己和他人。
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